Канадские исследователи испытывали генную терапию на человеке со сверхредким синдромом — прогнозы оптимистичны

В Канаде команда клинических исследований применяла генную терапию, чтобы остановить прогрессирование спастической параплегии типа 50 (SPG50) — сверхредкого прогрессирующего нейродегенеративного расстройства.

После терапии состояние пациента резко изменилось.

Как использовали генную терапию

Испытывали индивидуальную генную терапию еще в марте 2022 года. С тех пор специалисты отслеживали ее влияние на организм человека — Майкла Пирволакиса со спастической параплегией типа 50.

Спастическая параплегия типа 50 может приводить к задержке развития, нарушению речи, судорогам, прогрессирующему параличу всех конечностей. Как правило, расстройство заканчивается летально во взрослом возрасте.

В ходе клинических исследований здоровый ген AP4M1 доставили в спинномозговую жидкость Майкла, которая перенесла его непосредственно к нервным клеткам.

Генная терапия: эффективность

В течение 12 месяцев после генной терапии Майкл не испытывал никаких побочных эффектов.

Также у пациента начали проявляться потенциальные признаки улучшения состояния. Майкл смог впервые стать пятками на землю. Также в некоторых аспектах он почувствовал улучшение нервного развития.

Исследователи надеются, что в будущем этот подход можно будет использовать и для лечения других заболеваний.